В России с начала этого года расширена федеральная программа лечения редких заболеваний. 

Для сравнения: раньше за счет федерального бюджета лекарствами обеспечивались больные по 7 редким и наиболее дорогостоящим в лечении недугам. Теперь список расширили до 12 наименований. В перечень вошли гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм (карликовость), болезнь Гоше, злокачественные новообразования лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянный склероз, гемолитико-уремический синдром, юношеский артрит с системным началом, мукополисахаридоз I, II и VI типов, трансплантация органов и (или) тканей.

Новый режим финансирования означает, что пациент получает право на обеспечение лекарствами со дня включения в федеральный регистр «12 нозологий». Врач фиксирует эту дату в карте, и лекарства должны выдать пациенту не позднее 20 рабочих дней с этого момента. Если человек уезжает на время в другой регион, ему выдают запас лекарств.

Если же он намерен задержаться там длительное время, на руки человек получит месячный запас лекарств, а его сведения передадут в органы принимающего региона. Объем лекарств определяют на основе клинических рекомендаций, стандартов медпомощи и средней курсовой дозы. 

Осенью регионы определят, сколько лекарств им реально требуется из расчета на 15 месяцев вперед. Далее Минздрав закупит лекарства и разошлет их в регионы. На бюджетные деньги будут лечить примерно 200000 человек. При этом иногда стоимость годового курса лечения одного человека превышает 20 миллионов рублей.